Doença rara que afeta sistema sanguíneo ganha tratamento no SUS

Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é o nome dado a uma doença rara que afeta o sistema sanguíneo e que acomete cerca de uma pessoa a cada um milhão, geralmente entre 30 e 50 anos de idade. O Ministério da Saúde produziu um documento que orienta profissionais de saúde sobre o diagnóstico e tratamento ofertado no SUS (Sistema Único de Saúde), em que prevê a realização do exame de citometria de fluxo para o diagnóstico da doença, a realização de transplante de células-tronco hematopoiéticas (que pode levar à cura) e a administração de vacina para prevenção de doenças meningocócicas que podem surgir após o início do uso do medicamento eculizumabe (soliris) – indicado para interromper a evolução da HPN.

O documento traz informações a profissionais de saúde, gestores do SUS e pacientes sobre a doença, critérios para o diagnóstico e como deve ser realizado o tratamento e acompanhamento de pessoas com HPN, incluindo as opções terapêuticas hoje existentes no SUS para reduzir complicações, como corticoides, transfusão sanguínea, medicamentos imunossupressores (para evitar rejeição de órgãos após transplante) e anticoagulantes (que impedem a formação de coágulos no sangue).

Além disso, apresenta a indicação e formas de uso do medicamento eculizumabe, incorporado no SUS em dezembro de 2018 para os pacientes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna, o que iniciou a construção do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença.

Já o transplante de células-tronco hematopoiéticas é uma técnica utilizada no tratamento de várias doenças do sangue. O procedimento consiste em fornecer ao paciente as células-tronco que podem ser retiradas do próprio paciente, de um doador compatível ou até mesmo de células do cordão umbilical. Assim, as células-tronco doadas, que são saudáveis, vão se abrigar na medula óssea, estimulando a produção de novas células sanguíneas normais. Estudos apontam que o transplante tem alto potencial de cura para os pacientes com HPN.

Já a incorporação da vacina Meningocógica ACWY para pacientes tratados com eculizumabe, usado no tratamento da HPN, se deve ao fato do uso do medicamento estar associado a um risco aumentado de infecções meningocócicas, causadas pela bactéria meningococos, que pode levar a meningite. A vacina contempla os sorotipos mais prevalentes no país.