Terapia genética cura crianças impedidas de andar e falar

Médicos italianos anunciaram a cura de uma doença que tira a capacidade das crianças de andar e falar. O estudo, anunciado na publicação científica Science, usou uma técnica pioneira de terapia genética para corrigir erros no DNA.

Três pacientes que participaram do estudo já estão indo para a escola.

Pesquisadores de terapia genética dizem que o resultado dos estudos é “realmente emocionante”.

Ambas as doenças são causadas por erros no código genético do paciente – responsável pelo crescimento e funcionamento do corpo.

Os bebês que nascem com leucodistrofia metacromática parecem saudáveis, mas seu desenvolvimento começa a regredir entre um e dois anos de idade, pois parte de seu cérebro é destruído.

A Síndrome de Wiskott-Aldrich resulta num sistema imunológico deficiente. Ela torna os pacientes mais suscetíveis a infecções, cânceres, e o próprio sistema imunológico também pode atacar outras partes do corpo.

Células infectadas

A técnica desenvolvida pela equipe de pesquisadores do Instituto Científico San Raffaele, em Milão, na Itália, usou um vírus geneticamente modificado para corrigir as mutações prejudiciais nos genes dos pacientes.

Células-tronco são retiradas do paciente e o vírus é usado para “infectar” as células com pequenos fragmentos de DNA que contêm as instruções corretas. Estas são, então, colocadas de volta no paciente.

Três crianças de famílias com histórico de leucodistrofia metacromática foram escolhidas para o tratamento, mas antes que sua função cerebral começasse a degenerar.

Alessandra Biffi, uma das médicas envolvidas no estudo, disse: “O resultado foi muito positivo, todos estão bem, e vivendo uma vida normal numa idade em que seus irmãos eram incapazes de falar. É um resultado que nos deixa muito felizes”.

Biffi disse que todos os tratamentos tiveram efeitos colaterais, e que os pacientes precisaram ser acompanhados por mais tempo. Mas as evidências sugerem, até agora, que o tratamento é seguro.

‘Nova era’

A terapia genética é um campo que prometeu muito mais do que já ofereceu e tem sido dificultada por várias preocupações relacionadas a segurança. A primeira terapia genética na Europa só foi aprovada em 2012.

Biffi disse que lições foram aprendidas a partir de falhas anteriores: “A terapia genética pode ser melhorada. Podemos estar vivendo uma nova era, onde podemos conseguir fazer mais do que fizemos no passado.”

No outro estudo, publicado simultaneamente na revista Science, sintomas como infecções e eczema haviam diminuído nos três pacientes tratados.