Cientistas conseguem ‘desligar’ cromossomo da síndrome de Down

Cientistas da Universidade de Massachusetts conseguiram silenciar o cromossomo extra da trissomia 21, também conhecida como síndrome de Down. Os cientistas fizeram o estudo em células, mas acreditam que a descoberta pode pavimentar o caminho para estabelecer terapias potenciais contra o mal. O estudo foi divulgado na revista Nature.

“A última década teve grandes avanços nos esforços de corrigir desordens de gene único, começando com células in vitro e, em muitos casos, avançando para tratamentos in vivo e clínicos”, diz Jeanne B. Lawrence, líder do estudo e professor da universidade. “Em contraste, correção genética de centenas de genes em um cromossomo extra inteiro tem permanecido fora do campo das possibilidades. Nossa esperança para aqueles que vivem com síndrome de Down é que essa prova de um princípio abra muitas animadoras novas avenidas para estudar a desordem agora e trazer para o campo das considerações o conceito da ‘terapia cromossômica’ no futuro.”

Para chegar a esse resultado, os pesquisadores usaram um gene do RNA chamado de XIST, que é encontrado em fêmeas de mamíferos e é capaz de silenciar um dos dois cromossomos X, impedindo que ele processe proteínas. Com o uso de células-tronco, eles conseguiram fazer com que esse gene “desligasse” o cromossomo extra da trissomia 21.

O próximo passo é avançar dos testes em células para as cobaias. Os cientistas pretendem estudar se essa “terapia cromossômica” é capaz de corrigir patologias em ratos com a síndrome de Down.