Medicamentos para doenças raras são inclusos no SUS e pacientes poderão fazer tratamento

Os medicamentos Vamizim (alfaelosulfase) e Naglazyme (galsulfase) acabam de ser incluídos no SUS (Sistema Único de Saúde) pela CONITEC (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias). Ambos os remédios são usados no tratamento das mucopolissacaridoses (MPS) do tipo IV A e VI.

A decisão da inclusão dos medicamentos deverá beneficiar centenas de pacientes que precisarão recorrer à Justiça para conseguir o tratamento gratuito.

“Essa é uma conquista para milhares de famílias que, após anos em busca de um diagnóstico, travaram uma longa batalha para conseguir o tratamento para as doenças de seus filhos”, conta a Dra. Carolina Fischinger, membro da Sociedade Brasileira de Genética Médica. “A partir de agora, todo paciente com o diagnóstico desses tipos de MPS terá também acesso a essas terapias no SUS de forma estruturada”, reforça.

Diagnosticada na juventude

A jovem Júlia Rezende, de 21 anos, foi diagnosticada com MPS do tipo VI e durante um período não teve acesso ao tratamento. “Essa ausência da terapia comprometeu meu sistema cardíaco e respiratório. Além disso, fez com que eu precisasse realizar diversas cirurgias”, explica Júlia.

“Quando eu comecei a tomar o medicamento, meu quadro estabilizou. Embora eu ainda tenha dificuldade para respirar, o cansaço diminuiu e eu consigo seguir minha vida”, pontuou.

O que são mucopolissacaridoses (MPS)?

As MPS são doenças genéticas raras de depósito lisossômico que, por ausência de algumas enzimas, gera um acúmulo de substâncias tóxicas nas células do corpo, implicando em uma série de complicações, como baixa estatura, face característica da doença, problemas ortopédicos e nas articulações, comprometimento cardíaco e respiratório dentre outras.

A ausência da terapia de reposição enzimática pode comprometer a qualidade de vida do paciente e também piorar seu prognóstico.